临床试验

常见问题

1. 什么是临床试验?为什么临床试验具有重要意义?

临床试验是在自愿入组的受试者中开展的研究试验,旨在验证新治疗方法是否有效。每项研究都是为了探求科学问题的答案, 并试图寻找更好的方法来预防、筛查、诊断或治疗疾病。

2. 谁在赞助临床试验?

除联邦机构外, 各类组织与个人, 例如医生、医疗机构、基金会、志愿团体与医药企业也可赞助或出资开展临床试验。临床试验可在多种场所开展, 例如医院、大学、医生办公室或社区诊所。

3. 如何保护临床试验的受试者?

开展人体研究必须遵循严格的科学与伦理原则。每项临床试验均应按照制定的研究方案执行。研究方案规定了研究过程中需要开展的各项任务,开展的方式以及各项研究内容的必要性。所有参与试验的医生或研究中心均使用同一研究方案。

为了确保受试者的安全,申办者需获得多种许可;许可的类型因国家而异,但通常包括政府部门的中央审查与地方审查。这些审查旨在确保受试者在试验中获得人性化与符合伦理的待遇,以及治疗的潜在获益大于风险。

4. 临床试验有哪些入组标准?为什么这些标准具有重要作用?

每项研究方案的指导原则会明确适宜/不适宜参与研究的人群。这些指导原则称为入组标准,阐述了所有受试者必须具备的特征。 每项研究的入组标准不同, 可能包括年龄、性别、 病史与当前健康状况。

招募具有相似特征的受试者是为了确保研究结果是基于该研究项目产生的,不受其他因素干扰。因此,入组标准能够帮助研究人员获得准确且有意义的研究结果。这些标准也用来确保患者免于因参加研究而导致病情恶化的风险。

5. 什么是知情同意?

知情同意是指研究者通过向受试者提供关于临床试验的重要信息,帮助受试者自行决定是否参与该项临床试验的过程。这些信息包括关于试验内容的详细信息,如试验目的、试验中需进行的检查与其他操作、以及潜在风险与获益。 除与医护人员进行必要的沟通,受试者还会收到一份解释研究项目的知情同意书。同意参与研究的受试者须签署知情同意书。但签署知情同意书并不表示受试者必须参与研究。受试者可在任何时间,无论是研究开始前、 研究期间或是随访期间,均可退出研究。 整个研究过程应始终遵循知情同意原则。如果研究过程中发现新获益、风险或副作用,研究人员必须告知受试者。如果受试者仍想继续参与研究,应签署新的知情同意书。

6. 临床试验在哪里开展?

临床试验可在医生办公室、医疗中心、社区医院与诊所开展。临床试验既可在一两个高度专业化的中心进行,也可在数百个地点同时开展。

7. 临床试验如何实施?

临床试验由一系列步骤组成,分为不同的试验阶段。

  • 临床前试验是在人体试验前开展的早期实验室研究。这种早期研究有利于识别不安全的或无效的潜在治疗方式。
  • I期试验是在人体上测试某种新治疗方式的第一步。在这些研究中,研究人员需要评估安全的给药剂量、给药途径(例如口服、静脉注射、或肌肉注射)、以及给药频率。研究人员同时密切关注任何有害的副作用。I期试验通常招募少量患者,且仅在少数几个地点开展研究。
  • II期试验研究某种药物或治疗方式的安全性与疗效,评估其对人体的影响。II期研究通常针对某种特定疾病进行。
  • III期试验将某种新药物或治疗方式(或某种标准治疗方法的新用法)与当前的标准疗法进行比较。受试者被电脑随机分配至标准治疗方法组或新治疗方法组。这种分组方法称为随机化,有利于避免偏好,确保研究结果不受人为选择或其他因素的影响。大多数情况下,只有经I期与II期试验证实有效的新治疗方式可进入III期测试。III期试验可能在全国或全球范围内招募数百名受试者。
  • 四期试验旨在进一步评估治疗方式的长期安全性与有效性。试验通常在治疗方式经批准作为标准治疗方法使用后开展。四期试验可招募数百至数千名受试者入组。这类研究的数量少于I期、II期或III期试验。

8. 临床试验结束后该做什么?

I期与II期试验结束后,研究人员会决定是否进入下一阶段的试验,或因缺乏安全性或有效性而终止试验。当III期试验完成后,研究人员将对数据进行分析,判断研究结果是否具有医学意义。
临床试验结果经常发表于同行评审的科学期刊、公司网站或ClinicalStudyResults.org等其他公共网站。同行评审是在报告发表前由专家先进行评审,以确保研究的分析与结论的正确性。特别重要的研究结果在发表前还会被媒体与患者组织报导,并在学术会议上进行讨论。一项新的治疗方式经临床试验证实安全有效后即可成为标准治疗方法。(标准治疗方法是指目前公认的、广泛应用的治疗方法)。

9. 参与临床试验的获益有哪些?

参与临床试验的获益如下:

  • 受试者有机会接受一般在临床试验外无法获得的新治疗方法;
  • 处于研究阶段的治疗方法可能比标准治疗方法更有效;
  • 受试者有机会定期接受研究组的详细医学检查。研究组由医生与其他医疗卫生专业人员组成;
  • 受试者有机会成为正在研究的新治疗方法的第一批受益者;
  • 研究结果未来可能会有助于其他患者的治疗。

10. 参与临床试验存在哪些潜在风险?

参与临床试验可能存在下列风险:

  • 处于研究阶段的新药物或治疗方法不总是优于其所比较的标准治疗方法;
  • 新治疗方法可能具有某些医生无法预知、或较标准治疗更为严重的副作用或风险;
  • 随机试验中的受试者无法自行选择治疗方案;
  • 依据试验所在国家及其医疗保险制度,医疗保险与医疗管理部门可能无法完全承担研究中患者产生的全部医疗费用;
  • 参加临床实验后受试者就诊频率可能会高于不参加临床实验。

11. 参与临床试验前,受试者可能会向医疗服务提供方提出哪些问题?

决定参与临床试验前,及时提出问题是非常重要的。受试者可能会向医护人员提出的问题总结如下:

关于试验

  • 临床试验的目的是什么?
  • 为什么研究人员认为正在试验的治疗方法可能有效?该治疗方法是否曾开展过任何试验?
  • 谁赞助了这项试验?
  • 试验经过哪些部门审查批准?
  • 参与试验的研究人员医学资历与经验如何?
  • 临床实验结果和受试者安全如何监测?
  • 试验将持续多久?
  • 如何公布研究结果?


潜在风险与收益

  • 参与试验可能带来哪些短期收益?
  • 参与试验可能带来哪些长期收益?
  • 参与试验可能带来哪些短期风险,例如副作用?
  • 参与试验可能带来哪些长期风险?
  • 还有哪些治疗方法?
  • 如何比较本试验与其他治疗方法的潜在风险与收益?



入组试验与医疗护理

  • 参与研究期间,受试者将接受哪些治疗、医学检查或操作?这些治疗、医学检查或操作多久进行一次?
  • 这些治疗、医学检查或操作是否会产生疼痛?如果会,如何控制疼痛?
  • 研究所进行的检查与一般临床中进行的有何差别?
  • 临床试验期间受试者能否服用日常药物?
  • 受试者将在哪里接受医疗诊治?他们需要住院治疗吗?如果需要,时间多久?
  • 谁将负责受试者的医疗诊治?受试者能否前往自己的医生处就诊?
  • 受试者参与试验的时间有多长?试验结束后是否有随访?



个人问题

  • 参与研究将对受试者的日常生活产生哪些影响?
  • 受试者及其家属将获得哪些支持?
  • 潜在受试者是否能向正在参与试验的受试者了解相关情况?



费用问题

费用问题取决于具体的国家规定与医疗保险支付方的政策。

  • 受试者需要支付任何治疗、检查或其他费用吗?
  • 如果需要,费用大概是多少?
  • 我的医疗保险支付方是否需要负担部分费用?
  • 如果希望进一步了解财务问题的相关信息,应该联系谁?